У США розробили генну терапію для лікування спадкового захворювання очей

Інноваційні методи лікування за допомогою генної інженерії рятують в тих випадках, коли традиційна медицина не справляється. Наприклад, раніше ми розповідали про те, як генна терапія допомогла перемогти розсіяний склероз, діабет і ожиріння, м'язову дистрофію, серповидноклітковинну анемію, а також глухоту, кістозний фіброз і лейкемію.

З 2007 року американські дослідники також намагаються застосувати методи генної терапії для лікування сліпоти. Перші результати цих робіт були суперечливими: в одному випадку ефект виявився недовговічним, а в іншому у пацієнтів і зовсім спостерігалося погіршення стану.

Успішно вирішують різноманітні захворювання очей і у нашій країні, зокрема в офтальмологічній клініці “Новий зір”, на сайті http://www.zir.com.ua/ ви дізнаєтсь про послуги, і переваги цього медичного центру.

Вчені продовжували удосконалювати шляхи лікування, і ось тепер команда з Оксфордського університету показала, що генотерапія дійсно здатна допомогти в боротьбі зі сліпотою - ефективно, безпечно і надійно.

Пояснимо, що в більшості випадків сліпота виникає через втрату фоторецепторних (тобто світлочутливих) клітин сітківки (внутрішньої оболонки) ока. Одна з чотирьох тисяч людей стикається з пігментним ретинітом - спадковим дегенеративним захворюванням очей, яке призводить до поступового погіршення зору або повної його втрати. Це найпоширеніша причина сліпоти у молодих людей.

Однак дослідники встановили, що, навіть якщо пацієнт втрачає зір через це захворювання, багато клітин сітківки не відмирають повністю, хоча і перестають бути чутливими до світла. І їх можна перепрограмувати, щоб вони стали знову функціонувати правильно.

Спочатку команда з Оксфорда шукала спосіб стимулювання цих клітин і розробила електронний імплантат, який допоміг пацієнтам частково відновити зір. А в ході нової роботи вчені використовували модифікований вірус для введення гена в ці клітини. Цей ген відповідає за виробництво світлочутливого білка меланопсіна в клітинах сітківки. В результаті клітини мишей, які втратили зір через пігментний ретиніт, почали знову реагувати на світло і посилати зорові сигнали в мозок.

Спостереження за гризунами фахівці продовжували більше року, і протягом усього цього часу зір у тварин зберігався: вони могли розпізнавати різні об’єкти, що вказує на високий рівень зорового сприйняття.

“У наших клініках багато сліпих пацієнтів, і можливість подарувати їм зір завдяки відносно простій генетичної маніпуляції для нас виглядає захоплююче! Нашим наступним кроком стануть клінічні випробування, які допоможуть оцінити ефекти лікування у людей”, - розповідає провідний автор дослідження Саманта де Сільва (Samantha de Silva).

Її колега Марк Хенкінс (Mark Hankins) додає, що про провідну роль меланопсіна у відновленні зору відомо з 2005 року. На підставі цього відкриття, ймовірно, буде створений ще не один метод відновлення зору навіть на пізніх стадіях дегенерації сітківки.